Educatieplatform voor farmacotherapie en FTO
Een baanbrekende gentherapie van GSK is de winnaar van de Galenus Geneesmiddelenprijs 2017. De prijs gaat naar GSK vanwege de ontwikkeling van een geregistreerd middel voor ernstige gecombineerde immuunstoornis: SCID.
GSK krijgt de prijs voor Strimvelis, de eerste ex-vivo (‘buiten het lichaam’) gentherapie, gebruikmakend van stamcellen uit het eigen lichaam. De Europese Unie heeft de behandeling in mei 2016 goedgekeurd. De eerste patiënten zijn al volgens deze methode behandeld.
Milaan
De behandeling van GSK houdt in dat tijdens de klinische opname bij het kind stamcellen worden afgenomen. Die worden vervolgens in Milaan opgewerkt tot een CD34+ verrijkte cel fractie. Deze cellen worden vervolgens getransduceerd met een virale vector die een functionerend ADA-gen bevat. Daarna worden de stamcellen via een infuus weer terug geplaatst in het lichaam van de patiënt. Het is een uitstekend voorbeeld van personalised medicine.
Eenmalige kosten
SCID is een groep van dodelijke, erfelijke, aangeboren aandoeningen aan het immuunsysteem. Het is een zeldzame aandoening: gemiddeld krijgt eens in de twee tot drie jaar een kind deze diagnose in Nederland. Zonder behandeling leidt deze aandoening meestal binnen een jaar na de geboorte tot overlijden. Tot voor kort werd bij deze patiënten het ADA-enzym kunstmatig toegediend, met kosten die opliepen tot € 1 miljoen per jaar. De nieuwe behandeling van GSK kost eenmalig ongeveer € 600.000. Daarna is de patiënt genezen.