Stamceltransplantatie mogelijk nieuwe behandeling bij bètathalassemie

Bron: Medisch Contact • Vandaag 13:52 (5 uren geleden)

Autologe stamceltherapie met genetisch aangepaste cellen vormt mogelijk een veelbelovende nieuwe behandeling voor patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie. Een fase-I-studie van Chinese onderzoekers, gepubliceerd in Science, laat zien dat vijf patiënten normale bloedwaarden bereikten en geen bloedtransfusies meer nodig hadden.