Stamceltransplantatie mogelijk nieuwe behandeling bij bètathalassemie

Bron: Medisch Contact • maandag 13 april 2026 13:52

Autologe stamceltherapie met genetisch aangepaste cellen vormt mogelijk een veelbelovende nieuwe behandeling voor patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie. Een fase-I-studie van Chinese onderzoekers, gepubliceerd in Science, laat zien dat vijf patiënten normale bloedwaarden bereikten en geen bloedtransfusies meer nodig hadden.