Zicht op behandeling voor spinocerebellaire ataxie type 3

Bron: Medisch Contact • Vandaag 10:24 (2 uren geleden)

Spinocerebellaire ataxie type 3 (SCA3) lijkt te kunnen worden behandeld met antisense-oligonucleotiden. In een preklinische studie leidde behandeling hiermee tot een afname van de ziekmakende variant van ataxine-3, terwijl de productie van het normale eiwit grotendeels behouden blijft. De bevindingen werden gepubliceerd in Science Translational Medicine.